新冠病毒试剂咨询专线:025-58466060
亚博最新版_创新RNAi疗法启动2期临床试验
发布时间:2021-11-16

  2021年11月8日,Alnylam Pharmaceuticals公司宣布启动一项全球性2期临床试验,将在标准抗高血压药物治疗不能充分控制血压的高血压患者中,评估RNAi疗法zilebesiran(原名ALN-AGT)每半年一次皮下注射给药,作为伴随治疗的疗效和安全性。在1期临床试验中,zilebesiran能够剂量依赖性地降低患者血管紧张素原(angiotensinogen,AGT)水平和血压,并且其疗效持久性支持每季度或者半年一次的用药模式。

  高血压是一种复杂的多因素疾病,世界上有大约11.3亿人患有高血压,它是导致心血管疾病的主要风险因子之一。然而,虽然已经有包括改变生活方式和多种抗高血压药物在内的治疗方式,只有少于20%的患者能够成功将血压控制在推荐范围内。导致高血压不受控制的原因有很多种,疗法的控制效果不一致以及用药的依从性是其中的重要因素。

  RNAi(RNA interference)是一种基因沉默的天然细胞过程,发现它的研究获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。利用细胞中发生的天然RNAi生物学过程开发RNAi治疗药物,更已成为药物开发的热门领域。RNAi药物使用小干扰RNA(siRNA)作为介导分子,通过强效沉默编码致病或疾病通路蛋白的mRNA发挥作用。

  Zilebesiran是一款靶向表达血管紧张素原的mRNA的RNAi疗法。血管紧张素原是血管紧张素的前体。通过降低肝脏中血管紧张素原的生成,该药可以降低血管紧张素的水平,从而达到一致且持久的血压降低。

  该项随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验将入组约800例成人高血压患者,这些患者之前接受过标准抗高血压药物治疗。试验的主要终点是接受zilebesiran(600 mg)治疗3个月后,患者24小时平均收缩压(SBP)较基线的变化。研究人员将在整个试验期间进一步评估该药的安全性。